剂量优化 更众获好 | 一例芦可替尼治疗原发性骨髓纤维化引发的思考

原标题:剂量优化 更众获好 | 一例芦可替尼治疗原发性骨髓纤维化引发的思考

原发性骨髓纤维化(PMF)是一栽造血干细胞克隆性添殖所致的骨髓添殖性肿瘤(MPN)。PMF 早期能够展现外周血细胞数目的添高,同时伴有脾脏的肿大;晚期可展现骨髓枯竭,外现为外周血三系缩短,所以临床上患者会展现贫血、出血、感染等情况。PMF 治疗的现在标以缓解症状和治疗骨髓外造血的并发症,延迟患者生存期为主。本文将经历一个临床病例为行家展现芦可替尼剂量优化为 PMF 患者带来的临床获好。

No.1

病例简介

作者介绍

米瑞华

河南省肿瘤医院血液科

患者男性,63 岁,因「乏力一年余,发炎、腹胀一个月,添重半月」于 2017 年 8 月 15 日来院就诊。

1. 通例检查

血通例:WBC 1.01X 109 /L

Hb 78 g/L

PLT 63X 109 /L

血生化:TBIL 17.6umol/L,DBIL 6.0umol/L,ALT 11U/L,AST 13U/L,LDH 511U/L,CRP 10mg/L,PCT 0.051ng/ml

外周血涂片示:未见小稚细胞, 可见泪滴状红细胞及红细胞碎片

查体:重度贫血貌,咽无充血,扁桃体无肿大,双肺呼吸音清,未闻及干湿啰音,腹膨隆,左侧肋下压痛清晰,肝脏略大,肋下未触及, 脾大,肋下约 9 cm,脾右缘越过腹正中线,脾下缘越脐,双下肢中度水肿。

睁开全文

2. 实验室检查

骨髓细胞学:

有核细胞添生极度减矮,

粒: 红 = 14:1,粒系占 84%,红系占 6%;

可见泪滴状红细胞及红细胞碎片。

骨髓活检:

粒系以偏成熟阶段细胞为主,小稚细胞散在小批;

红系以中晚小红细胞为主;

淋巴细胞散在小批;

骨髓间质可见纤维化。

分子生物学检测:

JAK2 基因 V617F 突变阳性,CALR、MPL 基因突变阴性

No.2

诊疗过程

1. 诊断

原发性骨髓纤维化-清晰纤维化期

IPSS 2 分,中危-2;DIPSS 3 分,中危-2;DIPSS-Plus 5 分,高危

MPN-10 症状评分:33 分

2. 治疗过程

2017 年 8 月 20 日首,给予芦可替尼 5 mg bid 和哌拉西林他唑巴坦抗感染治疗;

2017 年 9 月 11 日(服药 3 周),WBC 8.18X 109 /L,Hb 97 g/L,PLT 139X 109 /L;

2017 年 10 月 7 日(服药 1.5 月),脾大,脾右缘、下缘清晰回缩,未超过正

中线;MPN-10 评分:3 分,症状清晰改善

3. 随访

2019 年 9 月 15 日(服药 2 年余),脾大,脾右缘未超过正中线,肋下约 5 cm。

两年众的治疗过程中,患者耐受性卓异,未展现血栓等不良逆答的发生。期间一过性展现 PLT 消极至 80x 109 /L,后将药物调整至 10 mg bid 治疗,待血象恢复后不息 15 mg bid 足量治疗。

骨髓纤维化相符并骨髓枯竭的患者诊治时必要仔细什么,芦可替尼的首首剂量如何选择、后续如何进走调整?听听行家们怎么说

No.3

吾的说说

行家介绍

佟红艳 主任医生 博士生导师

浙江大学医学院附属第一医院血液科副主任

【佟红艳说病例】

该患者是原发性骨髓纤维化,同时相符并骨髓枯竭,有很清晰的脾肿大和症状,结相符危险分层(中危-2 及以上),具有行使芦可替尼的指征。血小板处于 5~10 万/mm³时,联系我们故芦可替尼从小剂量(5 mg bid)首首治疗。患者血象相对安详,2 周脾脏最先缩短,6 周脾脏隐晦缩短,血小板升到 10 万/mm³以上。这是一个 改善了原发病,骨髓枯竭也会响答改善(的例子)。 该病例不息获好,治疗两年众,芦可替尼剂量稳步升迁,患者耐受性包括不良逆答比较细小。对于该患者,芦可替尼带来最大程度的获好。

倘若有异基因造血干细胞移植的能够,照样答该进走移植;倘若不及进走移植,芦可替尼不息治疗也是专门好的选择。大无数骨髓纤维化患者血细胞添殖,芦可替尼能够从足量用首,该病例诊断时骨髓枯竭、血三系消极、血红蛋白矮下。

行家介绍

陈列光 副主任医生

宁波市鄞州人民医院血液科

【陈列光说病例】

该病例从骨髓纤维化的诊断、分层、治疗、随访管理等几个方面,周详展现了芦可替尼治疗 MF 的按照、过程及成果。该病例原发性骨髓纤维化诊断清晰,按照 IPSS、DIPSS、DIPSS-plus 评分,中危-2 及以上的危险度,并采用 MPN-10 进走了症状负荷评估。

在治疗方面,中危-2 及以上的患者有较高的转白风险,巨脾的义务较大,消瘦、盗汗、发炎导致生活质量消极。选择了 JAK-STAT 通路按捺剂芦可替尼治疗,初首 5 mg bid, 3 周后血三系清晰上升,体温平常,胃纳好转,腹胀减轻,按照血小板逐渐添量至 15 mg bid,1 月半后,脾脏清晰缩短,MPN-10 评分从 33 降至 3 分。治疗 2 年病情安详,期间按照血小板计数调整芦可替尼治疗,使患者生活质量清晰升迁。

经历该病例,对于如何准确分层诊断骨髓纤维化及症状负荷评估,并制定响答的治疗计划有了更深的体会。该病例如有条件可走骨髓移植。病例精彩之处在于对诊断及治疗按照的详细阐述,让行家随着病例的病情转折更好地编制学习骨髓纤维化的诊治挺进。

行家介绍

郑正津 主任医生

福建医科大学附属协调医院血液科

【郑正津说病例】

原发性骨髓纤维化临床上清淡分为纤维化早期和纤维化清晰期,早期 PMF 容易和原发性血小板添众症杂沓,要仔细鉴别。PMF 的治疗现在标主要是缓解症状和治疗骨髓外造血的并发症。在治疗之前,清淡要进走危险度分层,分层标准许众,其中 IPSS 标准主要正当于初诊患者,DIPSS 和 DIPSS-Plus 正当任何阶段。

治疗主要分两大块,一是改善贫血,二是缩脾以及改善体质性症状。改善贫血的手段,倘若 EPO 程度相对不及,就行使促红细胞生成素来治疗,但是剂量要足够,促红素每天的用量清淡是 1~2 万单位,皮下注射。 在缩脾和改善体质性症状方面,芦可替尼疗效最好。JAK 通路按捺剂现在是治疗原发性骨髓纤维化的主要药物,行使时要按照血小板的程度来调整用药的剂量。芦可替尼 15-20 mg bid 缩脾成果很好,10-15 mg bid 缩脾成果消极,但是照样能改善体质性症状,5 mg bid 疗效不确定。另外 不息行使芦可替尼,能够降矮骨髓纤维化的等级,清晰延迟 OS。

本原料仅供医疗卫生专科人士小我学术参考,请勿分发或转发。

头图来源:站酷海洛

编辑:wangliya

posted @ 20-07-06 10:11 admin  阅读:

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